Intellia Therapeutics (NTLA) công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3: chỉ với một lần truyền lonvo-z, liệu pháp chỉnh sửa gene CRISPR này đã giúp giảm 87% tần suất cơn phù mạch di truyền (HAE) so với giả dược trong 6 tháng theo dõi.

62% bệnh nhân hết hẳn triệu chứng

Trong thử nghiệm HAELO với 80 bệnh nhân, 62% người được truyền lonvo-z hoàn toàn không còn cơn phù mạch nào, so với chỉ 11% ở nhóm giả dược. Tần suất trung bình giảm từ 2,1 cơn/tháng xuống còn 0,26. Tác dụng phụ chủ yếu ở mức nhẹ, gồm phản ứng liên quan đến truyền thuốc, đau đầu và mệt mỏi.

Bước ngoặt cho công nghệ chỉnh sửa gene

Nếu được phê duyệt, lonvo-z sẽ trở thành liệu pháp CRISPR thứ hai trên thế giới, sau Casgevy của Vertex Pharmaceuticals, đồng thời là liệu pháp đầu tiên chỉnh sửa DNA trực tiếp trong cơ thể người (in vivo). Intellia đã bắt đầu nộp hồ sơ xin cấp phép lên FDA theo quy trình rolling submission, dự kiến hoàn tất trong nửa cuối 2026 và ra mắt thị trường Mỹ đầu năm 2027. Đây là tin vui lớn cho cộng đồng y tế và hàng chục nghìn bệnh nhân HAE toàn cầu.