Intellia Therapeutics (NTLA) vừa công bố liệu pháp chỉnh sửa gene CRISPR cho bệnh phù mạch di truyền (hereditary angioedema) đã đạt mục tiêu trong thử nghiệm pha 3. Đây là lần đầu tiên một liệu pháp CRISPR chỉnh sửa DNA trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân vượt qua thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối.

Khác biệt cốt lõi

Các liệu pháp CRISPR đã được FDA phê duyệt trước đó, như Casgevy, đều lấy tế bào ra ngoài cơ thể để chỉnh sửa rồi đưa trở lại (ex vivo). Phương pháp của Intellia, mang tên lonvoguran ziclumeran, thực hiện toàn bộ quá trình chỉnh sửa ngay trong cơ thể người, mở ra khả năng điều trị hàng loạt bệnh di truyền mà trước đây chưa thể ứng dụng CRISPR.

Lộ trình thương mại

Intellia đã bắt đầu nộp hồ sơ xin cấp phép theo quy trình cuốn chiếu (rolling submission) với FDA và kỳ vọng hoàn tất trong nửa cuối năm 2026. Nếu được phê duyệt, sản phẩm có thể ra mắt tại Mỹ vào nửa đầu năm 2027, cạnh tranh với hơn chục loại thuốc mạn tính hiện có cho bệnh phù mạch di truyền.