Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) vừa mở rộng đối tượng sử dụng Casgevy xuống còn trẻ từ 2 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm hoặc thalassemia thể phụ thuộc truyền máu, thay vì giới hạn từ 12 tuổi như phê duyệt ban đầu.

Casgevy là liệu pháp chỉnh sửa gene bằng công nghệ CRISPR do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phát triển, hoạt động bằng cách chỉnh sửa tế bào gốc của chính bệnh nhân để cơ thể tự sản sinh huyết sắc tố khỏe mạnh. Bệnh hồng cầu hình liềm là rối loạn di truyền khiến hồng cầu biến dạng, gây đau đớn dữ dội và tổn thương nội tạng dần theo thời gian.

Trong thử nghiệm, cả 8 bệnh nhân hồng cầu hình liềm từ 5 đến 11 tuổi có dữ liệu đánh giá đều không còn cơn đau cấp nghiêm trọng nào suốt 12 tháng liên tiếp. Với thalassemia, 8 trong 9 trẻ 5 đến 12 tuổi thoát khỏi việc truyền máu định kỳ, với thời gian trung vị hơn 20 tháng. Bác sĩ cho biết điều trị sớm giúp giảm nguy cơ tổn thương nội tạng lâu dài, mở thêm hy vọng cho trẻ nhỏ mắc bệnh hiếm gặp này trước khi di chứng kịp tích tụ.