
Liệu pháp gene CASGEVY mở rộng cho trẻ từ 2 tuổi mắc bệnh máu hiếm
FDA vừa mở rộng phê duyệt liệu pháp gene CASGEVY của Vertex cho trẻ từ 2 tuổi mắc bệnh hồng cầu hình liềm và thalassemia, giúp thêm khoảng 5.500 trẻ em tại Mỹ có cơ hội điều trị.
47
FDA vừa mở rộng phê duyệt liệu pháp gene CRISPR Casgevy cho trẻ từ 2 tuổi mắc bệnh hồng cầu hình liềm và thalassemia, mở ra hy vọng mới cho hàng nghìn gia đình.

WHO kêu gọi mở rộng sàng lọc sơ sinh khi 8 triệu trẻ sinh ra mỗi năm với dị tật bẩm sinh. Việt Nam có tỷ lệ mang gen thalassemia cao nhất Đông Nam Á.
28