Ung thư tụy từ lâu được xem là "kẻ giết người thầm lặng" trong y học. Với tỷ lệ sống sau 5 năm chỉ khoảng 10%, đây là một trong những loại ung thư có tiên lượng xấu nhất. Nhưng một bước ngoặt vừa xuất hiện: Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cho phép triển khai chương trình tiếp cận mở rộng đối với daraxonrasib, loại thuốc thử nghiệm đang cho thấy kết quả nổi bật trong điều trị ung thư tụy di căn.

Protein RAS: tác nhân đứng sau 90% ca ung thư tụy

Để hiểu tại sao daraxonrasib quan trọng, cần biết về protein RAS. Hãy tưởng tượng tế bào cơ thể có một "công tắc tăng trưởng". Bình thường, công tắc này bật lên khi cần và tắt đi khi đủ. Nhưng ở khoảng 90% bệnh nhân ung thư tụy, đột biến gen KRAS khiến công tắc này bị kẹt ở vị trí "bật", tế bào cứ thế phân chia không kiểm soát. Suốt hàng chục năm, các nhà khoa học xem RAS là "mục tiêu không thể đánh trúng" vì cấu trúc của protein này quá trơn, khiến thuốc khó bám vào. Daraxonrasib (tên nghiên cứu RMC-6236) do Revolution Medicines phát triển là thuốc thử nghiệm nhắm vào nhiều biến thể RAS cùng lúc, mở ra hướng điều trị mới.

Kết quả thử nghiệm giai đoạn 3

Kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 RASolute 302, công bố ngày 13/4/2026, cho thấy hiệu quả rõ rệt ở nhóm bệnh nhân ung thư tụy di căn đã điều trị trước đó. Nhóm dùng daraxonrasib có thời gian sống trung bình 13,2 tháng, so với chỉ 6,7 tháng ở nhóm hóa trị truyền thống. Tỷ số nguy cơ đạt 0,40, nghĩa là nguy cơ tử vong giảm 60% so với hóa trị chuẩn. Con số này có ý nghĩa thống kê rất cao (p < 0,001). < 0,0001. < 0,0001. Thời gian sống không tiến triển bệnh cũng cải thiện đáng kể. Đặc biệt, thuốc được uống mỗi ngày một viên 300 mg thay vì truyền hóa chất tại bệnh viện, giúp cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân.

FDA cho phép tiếp cận sớm

Ngày 28/4, Revolution Medicines gửi đề nghị triển khai chương trình tiếp cận mở rộng lên FDA. Hai ngày sau, FDA cho phép triển khai chương trình Expanded Access Protocol (EAP). Nhờ đó, bệnh nhân ung thư tụy di căn đã điều trị trước đó có thể tiếp cận daraxonrasib sớm hơn, không cần chờ thuốc hoàn tất quy trình phê duyệt chính thức. Trước đó, FDA đã trao cho daraxonrasib ba cơ chế hỗ trợ quan trọng: Breakthrough Therapy (liệu pháp đột phá), Orphan Drug (thuốc dành cho bệnh hiếm gặp) và Commissioner’s National Priority Voucher. Revolution Medicines cho biết sẽ nộp hồ sơ đăng ký thuốc mới (NDA) trong thời gian tới.

Bối cảnh Việt Nam và châu Á

Tại Việt Nam, ung thư tụy tuy không phổ biến bằng ung thư gan hay dạ dày, nhưng tỷ lệ phát hiện muộn rất cao và tiên lượng cực kỳ xấu. Theo phân tích gánh nặng bệnh tật toàn cầu, tỷ lệ mắc ung thư tụy tại Đông Nam Á tăng gần 289% trong giai đoạn 1990-2021. Nghiên cứu tại Việt Nam cho thấy tuổi chẩn đoán trung bình là 58 tuổi, với nam giới chiếm tỷ lệ cao hơn. Đột biến KRAS xuất hiện ở khoảng 90% bệnh nhân ung thư tụy nói chung. Một số nghiên cứu so sánh giữa bệnh nhân châu Á và phương Tây cho thấy khác biệt về đột biến KRAS và p53, từ đó cho thấy phản ứng với thuốc có thể khác nhau tùy quần thể.

Những điều cần biết

Daraxonrasib chưa phải thuốc chữa khỏi ung thư tụy. Thời gian sống trung bình 13,2 tháng vẫn cho thấy đây là loại bệnh rất khó điều trị. Tuy nhiên, việc kéo dài thời gian sống gấp đôi so với hóa trị chuẩn là bước tiến lớn trong điều trị ung thư tụy suốt nhiều thập kỷ qua. Nếu bạn hoặc người thân mắc ung thư tụy, hãy hỏi bác sĩ chuyên khoa ung bướu về khả năng tham gia chương trình tiếp cận mở rộng. Tầm soát sớm vẫn là yếu tố then chốt: người có tiền sử gia đình ung thư tụy, viêm tụy mạn, hoặc tiểu đường type 2 khởi phát đột ngột sau 50 tuổi nên thảo luận với bác sĩ về lịch kiểm tra phù hợp. Chế độ ăn nhiều rau xanh, hạn chế thịt đỏ chế biến sẵn và không hút thuốc lá vẫn là những biện pháp phòng ngừa có cơ sở rõ ràng nhất mà mỗi người đều có thể thực hiện từ bây giờ.