Từ ca đầu tiên đến hàng nghìn người

Tháng 2/2025, bé KJ Muldoon ở Mỹ trở thành người đầu tiên trên thế giới nhận liệu pháp CRISPR cá nhân hóa để điều trị tình trạng thiếu hụt enzyme CPS1, một rối loạn chuyển hóa đe dọa tính mạng. Công nghệ chỉnh sửa bazơ do các bác sĩ tại Bệnh viện Nhi Philadelphia (CHOP) và Đại học Penn phát triển đã giúp bé có thể đi lại và nói chuyện. Hiện nay, khoảng 350 triệu người trên thế giới mắc hơn 5.000 bệnh di truyền khác nhau, và nhiều bệnh trong số đó có thể điều trị được bằng liệu pháp tương tự.

FDA mở đường cho thử nghiệm quy mô lớn

Rào cản lớn nhất là thời gian: mỗi liệu pháp cá nhân cần tới 4 năm thử nghiệm để được phê duyệt. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) vừa ban hành hướng dẫn mới, cho phép một thử nghiệm lâm sàng duy nhất bao gồm nhiều đột biến gen khác nhau thay vì phải nộp hồ sơ riêng cho từng biến thể. Bước đi này có thể rút ngắn đáng kể thời gian đưa công nghệ chỉnh sửa gene từ phòng thí nghiệm đến bệnh nhân, mở ra hy vọng cho hàng nghìn gia đình đang chờ đợi phương pháp điều trị.