Các nhà nghiên cứu từ Viện Genomics Sáng tạo (IGI), Đại học California, Berkeley và UCSF vừa công bố trên tạp chí Nature một kỹ thuật CRISPR mới có thể phát hiện và tiêu diệt tế bào ung thư mang đột biến vốn được coi là không thể nhắm trúng bằng thuốc. Công nghệ sử dụng enzyme Cas12a2, hoạt động theo cơ chế hoàn toàn khác so với CRISPR truyền thống.

Cơ chế "nghiền nát nhiễm sắc thể"

Thay vì cắt một đoạn DNA cụ thể như Cas9, enzyme Cas12a2 được lập trình để nhận diện các đoạn RNA đặc trưng của tế bào ung thư. Khi phát hiện dấu hiệu ung thư bên trong tế bào, Cas12a2 kích hoạt chế độ "nghiền nát nhiễm sắc thể" (chromatin shredding), phá hủy toàn bộ vật liệu di truyền trong tế bào đó, khiến tế bào chết đi. Tế bào khỏe mạnh không mang đột biến sẽ hoàn toàn không bị ảnh hưởng.

Nhắm vào đột biến p53

Gen p53, thường được gọi là "người bảo vệ bộ gen", bị đột biến trong gần 50% ca ung thư và lên tới 70-90% ở các loại ung thư nguy hiểm nhất như ung thư buồng trứng, tuyến tụy và phổi không tế bào nhỏ. Các liệu pháp hiện tại thất bại vì protein đột biến không có điểm bám rõ ràng để thuốc tác động. Kỹ thuật mới mở ra một hướng tiếp cận khác: thay vì tìm cách tác động vào protein, hệ thống CRISPR trực tiếp phá hủy tế bào mang đột biến từ bên trong. Đây là bước tiến lớn cho y học chính xác, dù vẫn cần nhiều năm thử nghiệm lâm sàng trước khi áp dụng trên bệnh nhân.