Các nhà khoa học tại Viện Hệ gen Sáng tạo (IGI) ở UC Berkeley, cùng với các nhà khoa học từ UCSF và Gladstone Institutes, vừa công bố một kỹ thuật CRISPR mang tính đột phá có thể tiêu diệt chọn lọc tế bào ung thư mang đột biến gen p53, loại đột biến xuất hiện trong gần một nửa số ca ung thư và tới 70-90% các bệnh ung thư khó chữa như ung thư buồng trứng, tụy và phổi không tế bào nhỏ.

Cách hoạt động của kỹ thuật 'xé nhỏ chất nhiễm sắc'

Thay vì cố gắng khôi phục chức năng của protein ức chế khối u p53 như các phương pháp điều trị truyền thống, nhóm nghiên cứu do Jingkun Zeng dẫn đầu đã sử dụng CRISPR để kích hoạt cơ chế tự hủy ngay tại tế bào mang đột biến. Kỹ thuật này, gọi là kỹ thuật xé nhỏ chất nhiễm sắc do RNA kích hoạt, khiến tế bào 'xé nhỏ' chính chất nhiễm sắc của mình, chỉ khi phát hiện trình tự đột biến p53 đặc biệt.

Ý nghĩa với bệnh nhân và ngành dược

P53 vốn được coi là 'không thể bắt thuốc' suốt hơn 30 năm qua vì thiếu các túi phân tử để gắn thuốc. Giờ đây, kỹ thuật mới không chỉ mở ra hướng điều trị cho các ung thư khó nhằn nhất mà còn có thể nhanh chóng tùy chỉnh để nhắm vào các đột biến khác. Theo Jennifer Doudna, người sáng lập IGI: 'Chúng tôi không chỉ nhắm vào các ung thư không thể trị được, mà còn dễ dàng thích nghi với các đột biến mới.' Thành tựu này là một bước tiến đáng chú ý cho liệu pháp ung thư, và có thể còn hữu ích cho các ứng dụng khác.