Liệu pháp chỉnh sửa gen VERVE-102 vừa cho thấy khả năng giảm cholesterol xấu (LDL) chỉ sau một lần truyền, theo kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine. Các bệnh nhân ở London là những người đầu tiên trên thế giới được điều trị bằng liệu pháp này.

Cơ chế hoạt động

VERVE-102 nhắm vào gen tạo ra protein PCSK9 trong gan. Bình thường, PCSK9 ngăn cơ thể loại bỏ cholesterol LDL khỏi máu. Liệu pháp này "tắt" gen đó, giúp gan tự dọn sạch cholesterol xấu hiệu quả hơn mà không cần thuốc hàng ngày.

Vì sao kết quả này đáng chú ý

Khoảng 50% bệnh nhân ngừng uống thuốc hạ cholesterol trong vòng một năm đầu vì nhiều lý do: tác dụng phụ, quên liều, hoặc cảm thấy khỏe hơn nên tự ý dừng. Một liệu pháp truyền một lần có thể giải quyết triệt để vấn đề tuân thủ điều trị, đặc biệt quan trọng với người châu Á vốn có nguy cơ cao mắc bệnh tim mạch do cholesterol. Nghiên cứu do các bác sĩ tại University College London (UCL) và Bệnh viện Barts thực hiện, mở ra triển vọng điều trị mới cho hàng triệu người trên thế giới.