Các nhà khoa học tại Viện Karolinska (Thụy Điển) cùng đối tác tại Trung Quốc đã phục hồi thính giác cho toàn bộ 10 bệnh nhân điếc bẩm sinh chỉ bằng một mũi tiêm gen trực tiếp vào tai trong. Kết quả công bố trên tạp chí Nature Medicine cho thấy sau 6 tháng, ngưỡng nghe trung bình cải thiện từ 106 decibel xuống còn 52 decibel.

Cô bé 7 tuổi nghe được tiếng mẹ sau 4 tháng

Nghiên cứu sử dụng virus AAV tổng hợp để đưa bản sao hoạt động của gen OTOF vào ốc tai qua màng cửa sổ tròn. Trong số các bệnh nhân từ trẻ nhỏ đến người lớn, một bé gái 7 tuổi phục hồi gần như hoàn toàn và có thể trò chuyện bình thường với mẹ chỉ 4 tháng sau điều trị. Một số bệnh nhân cải thiện rõ rệt chỉ trong tháng đầu tiên.

Mở rộng sang các gen khác

Nhóm nghiên cứu đang mở rộng sang gen GJB2 và TMC1, hai nguyên nhân gây điếc di truyền phổ biến hơn OTOF, hứa hẹn giúp hàng triệu người trên toàn cầu. Liệu pháp gen đang nhanh chóng thay đổi cách tiếp cận điều trị khiếm thính bẩm sinh, từ thiết bị hỗ trợ sang chữa tận gốc.