Các nhà nghiên cứu tại Đại học Penn Medicine vừa công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng đột phá: hai bệnh nhân suy thận giai đoạn cuối, gần như không thể tìm được thận tương thích, đã được ghép thận thành công nhờ liệu pháp CAR-T kép.

Cách liệu pháp hoạt động

Hai bệnh nhân có chỉ số cPRA (tỷ lệ kháng thể phản ứng với quần thể) gần 100%, nghĩa là hệ miễn dịch của họ sẽ tấn công hầu hết mọi quả thận hiến tặng. Họ đã chờ đợi nhiều năm trong danh sách ghép tạng mà không tìm được thận phù hợp. Liệu pháp kết hợp hai loại tế bào T biến đổi gen: CAR-T nhắm CD19 để loại bỏ tế bào B ghi nhớ, và CAR-T nhắm BCMA để tiêu diệt tế bào plasma sản xuất kháng thể. Kết quả là hệ miễn dịch được "tái thiết lập", chỉ số cPRA giảm xuống đủ thấp để tìm được thận hiến phù hợp.

Ý nghĩa với hàng nghìn bệnh nhân

Tại Mỹ, hơn 100.000 người đang chờ ghép thận, và nhiều người có mức kháng thể cao đến mức gần như vô vọng. Nếu được triển khai rộng rãi, liệu pháp này có thể mở ra cơ hội cho hàng nghìn bệnh nhân mà trước đây y học bất lực. Đây cũng là ứng dụng mới của công nghệ CAR-T, vốn nổi tiếng trong điều trị ung thư máu.