Một liệu pháp vốn sinh ra để tiêu diệt tế bào ung thư máu vừa làm được điều mà tám loại thuốc sinh học đắt tiền suốt mười năm không làm nổi: đẩy lui hoàn toàn bệnh viêm khớp dạng thấp nặng. Trong một thử nghiệm nhỏ tại Đức, ba trên sáu bệnh nhân đã ngừng hẳn mọi loại thuốc mà khớp vẫn không sưng đau trở lại suốt gần một năm. Với những người từng phải sống chung với khớp cứng, đau nhức mỗi sáng thức dậy, đây là con số nghe tưởng như phóng đại nhưng lại đến từ một nghiên cứu được công bố nghiêm túc trên tạp chí y khoa Nature Medicine.

Cơ chế hoạt động

Để hiểu vì sao liệu pháp này đặc biệt, cần hình dung viêm khớp dạng thấp giống như hệ miễn dịch bị lập trình sai, biến từ đội bảo vệ cơ thể thành kẻ tấn công chính ngôi nhà mình đang canh gác. Thủ phạm chính là một nhóm tế bào miễn dịch gọi là tế bào B, chúng sản xuất ra các kháng thể tự thân tấn công nhầm vào màng khớp, gây sưng viêm kéo dài. Các thuốc sinh học hiện nay chỉ ức chế phần nào hoạt động này chứ không loại bỏ được tận gốc đội quân tế bào B ẩn sâu trong tủy xương, hạch bạch huyết và chính các khớp bị viêm.

Liệu pháp CAR-T hoạt động theo cách hoàn toàn khác, giống như huấn luyện lại một đội cảnh sát riêng cho từng bệnh nhân. Bác sĩ lấy tế bào T, một loại tế bào miễn dịch khác vốn có nhiệm vụ tiêu diệt kẻ xâm nhập, ra khỏi máu người bệnh, rồi trong phòng thí nghiệm gắn vào chúng một thụ thể nhân tạo gọi là CAR, giống như phát cho đội cảnh sát này một tấm ảnh nhận diện chính xác gương mặt tế bào B đang gây rối thông qua dấu hiệu CD19 trên bề mặt chúng. Sau khi truyền ngược trở lại cơ thể, những tế bào T được huấn luyện này len lỏi đến tận những nơi thuốc thông thường không chạm tới được để tìm và tiêu diệt tế bào B tận gốc.

Bằng chứng khoa học

Nghiên cứu mang tên COMPARE do nhóm bác sĩ David Simon và Gerhard Krönke tại bệnh viện Charité, Berlin thực hiện, là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một, nghĩa là mục tiêu chính vẫn là kiểm tra độ an toàn chứ chưa phải khẳng định hiệu quả trên diện rộng. Sáu bệnh nhân tham gia, ba nam ba nữ, tuổi từ 31 đến 69, đều mắc thể bệnh nặng, kháng với ít nhất tám loại thuốc sinh học khác nhau trong khoảng mười năm. Sau khi truyền tế bào CAR-T, mức độ hoạt động bệnh đo bằng thang điểm DAS28-CRP giảm trung bình 41%, nồng độ kháng thể tự miễn giảm hơn 90%, và ba trong sáu người đạt trạng thái lui bệnh hoàn toàn mà không cần dùng thêm thuốc ức chế miễn dịch nào trong theo dõi kéo dài tới một năm.

Về mặt an toàn, các tác dụng phụ ghi nhận chỉ ở mức nhẹ đến trung bình, chủ yếu là hội chứng giải phóng cytokine có thể kiểm soát được, không có biến chứng thần kinh nghiêm trọng nào xảy ra. Tuy nhiên cần nói rõ đây là bằng chứng còn sơ bộ: cỡ mẫu quá nhỏ để rút ra kết luận chắc chắn, một bệnh nhân đã tái phát sau khi từng lui bệnh, và hiệu quả lâu dài trên nhiều năm vẫn chưa được kiểm chứng. Dữ liệu cập nhật hơn trình bày tại hội nghị Thấp khớp học châu Âu năm nay cho thấy kết quả tương tự trên nhóm bệnh nhân mở rộng, củng cố thêm phần nào độ tin cậy nhưng vẫn cần các thử nghiệm quy mô lớn hơn để xác nhận.

Điều này có ý nghĩa gì với người Việt

Viêm khớp dạng thấp tại Việt Nam ít gặp hơn so với các nước phương Tây. Một khảo sát tại Hà Nội cho thấy tỷ lệ mắc ở khu vực đô thị khoảng 0,28%, thấp hơn mức trung bình ở châu Âu và Bắc Mỹ. Nhưng với dân số hơn một trăm triệu người, con số này vẫn tương đương hàng trăm nghìn người đang sống chung với bệnh, trong đó không ít trường hợp thuộc thể nặng, kháng thuốc, phải xoay vòng qua nhiều phác đồ sinh học tốn kém mà bảo hiểm y tế trong nước chưa chi trả đầy đủ. Bạn đọc quan tâm đến các bệnh tự miễn có thể theo dõi thêm tại chuyên mục sức khỏe của VnRead để cập nhật những tiến bộ y học mới nhất.

Hiện tại, liệu pháp CAR-T cho bệnh tự miễn như viêm khớp dạng thấp chưa được triển khai tại Việt Nam, kể cả CAR-T dùng trong điều trị ung thư máu cũng mới chỉ có ở một số bệnh viện lớn với chi phí rất cao. Vì vậy trong ngắn hạn, đây vẫn là hướng nghiên cứu để theo dõi hơn là một lựa chọn điều trị khả thi trong nướcc. Người bệnh Việt Nam nên tiếp tục tối ưu hóa các phác đồ hiện có, đồng thời quan tâm đến chuyên mục y học thường thức để không bỏ lỡ thời điểm các liệu pháp mới được phê duyệt và có mặt tại các bệnh viện tuyến đầu.

Bạn nên làm gì

Nếu bạn hoặc người thân đang điều trị viêm khớp dạng thấp, đặc biệt là thể nặng không đáp ứng với thuốc sinh học, có năm việc cụ thể nên làm. Thứ nhất, hỏi bác sĩ chuyên khoa cơ xương khớp xem có thử nghiệm lâm sàng liên quan đến liệu pháp tế bào nào đang tuyển bệnh nhân phù hợp hay không. Thứ hai, tuyệt đối không tự ý ngừng thuốc đang dùng chỉ vì đọc được thông tin về CAR-T, bởi đây vẫn là nghiên cứu quy mô rất nhỏ. Thứ ba, duy trì xét nghiệm định kỳ các chỉ số như yếu tố dạng thấp, anti-CCP và CRP để bác sĩ theo dõi sát diễn tiến bệnh. Thứ tư, kết hợp vận động nhẹ nhàng phù hợp với khớp, chế độ ăn giảm viêm và tránh hút thuốc lá, vì đây là những yếu tố có liên quan đến mức độ nặng của bệnh dù không phải nguyên nhân trực tiếp gây bệnh. Cuối cùng và quan trọng nhất, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ trước khi thay đổi bất kỳ phác đồ điều trị nào, vì mỗi trường hợp viêm khớp dạng thấp có mức độ nặng nhẹ và đáp ứng thuốc khác nhau.